MintoFDA menyetujui Vimizim (elosulfase alfa) untuk sindroma Morquio. Sindroma Morquio adalah gangguan penimbunan lisosom resesif autosom (lysosomal storage disease), yang menyebabkan defisiensi N-asetilgalaktosamin-6-sulfat-sulfatase (GALNS). Akibatnya, timbul gangguan perkembangan, pertumbuhan dan mobilitas tulang.
Vimizim adalah obat untuk menggantikan enzim GALNS, dan merupakan obat pertama yang pernah disetujui untuk sindroma ini. Sindroma Morquio jarang ditemukan, di AMerika Serikat hanya ada 800 penderita. Penderita sindroma yang juga disebut Mukopolisakaridosis tipe IVA ini beruntung, karena Vimizim adalah obat pertama yang mendapat prioritas persetujuan program, untuk mendorong pengembangan obat baru untuk penyakit pediatrik yang langka. Dengan demikian, Vimzim juga merupakan obat pertama yang disetujui FDA untuk mengobati penyakit langka.
Efektivitas dan keamanan Vimizim dipastikan melalui percobaan klinis, yang melibatkan 176 pengidap sindroma Morquio A, berusia 5 – 57 tahun. Partisipan yang mendapat terapi Vimzim memperlihatkan perbaikan melalui tes berjalan selama 6 menit, dibandingkan dengan partisipan yang mendapat placebo. Pada percobaan tersebut, pasien yang mendapat Vimzim rata-rata dapat berjalan sejauh 22,5 meter lebih jauh dibanding pasien placebo.
Efek samping Vimizim yang paling sering pada percobaan tersebut adalah demam, muntah, nyeri kepala, mual, nyeri abdomen, menggigil, dan fatigue. Efektivitas dan keamanan Vimizim pada pasien anak berusia kurang dari 5 tahun, masih belum dipastikan. Dapa kemasan dicantumkan peringatan bahwa Vimizim dapat menyebabkan anafilaksis. Selama percobaan klinis, reaksi anafilaktik terjadi pada beberapa pasien, selama pemberian infuse Vimizim.
