Ethicaldigest

Obat Baru untuk Batu Sistin pada Ginjal

Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui formulasi lepas lambat tiopronin (Thiola EC, Retrophin) untuk pengobatan sistinuria, kelainan bawaan langka yang menyebabkan peningkatan kadar sistin dalam urin, yang menyebabkan kekambuhan batu ginjal.

Tablet Thiola EC dapat dikonsumsi dengan atau tanpa makanan, “Sebuah kemajuan dibandingkan dengan formulasi asli (Thiola) yang harus dikonsumsi setelah makan dan berpotensi mengurangi jumlah tablet yang diperlukan untuk mengelola cystinuria,” kata Eric Dube, PhD, chief pejabat eksekutif Retrophin dalam press release.

Retrophin berharap tablet lepas lamban Thiola EC tersedia dalam dosis 100 mg dan 300 mg Agustus depan.

“Thiola sebagai pengobatan pilihan untuk cystinuria sudah mapan. Namun, untuk pasien tertentu, pemberian satu jam sebelum atau dua jam setelah makan tiga kali sehari, ditambah dengan beban pil yang tinggi, telah menjadi tantangan,” ucap David Goldfarb, MD, kepala klinis, Divisi Nefrologi, NYU Langone Health, New York City.

“Memiliki pilihan pengobatan dengan dosis yang fleksibel dengan atau tanpa makanan, serta yang memberikan kesempatan bagi pasien untuk mengonsumsi lebih sedikit tablet, harusnya secara bermakna akan meningkatkan kenyamanan dan kepatuhan pasien,” tambahnya.

Thiola EC diindikasikan untuk pencegahan pembentukan batu sistin pada orang dewasa dan pasien anak-anak dengan berat badan setidaknya 20 kg, yang memiliki cystinuria homozigot berat. Thiola EC harus digunakan bersamaan dengan asupan cairan yang tinggi, serta modifikasi alkali dan diet.

Reaksi merugikan yang paling umum (≥10%) adalah mual, diare atau tinja lunak, sariawan, ruam, kelelahan, demam, arthralgia, proteinuria, dan emesis.